腦科學被譽為人類探索生命和理解自身的“終極疆域”，是本世紀最重要的前沿科學之一，其中，CNS（中樞神經(jīng)系統(tǒng)）疾病正成為全球最大的疾病負擔之一，存在巨大臨床需求。
4月25日下午 ，以“格物致知，叩問蒼穹”為主題的杭州萬物生長大會分論壇暨傳化科技城CNS產(chǎn)業(yè)論壇在錢灣智谷成功舉辦。論壇由神濟昌華聯(lián)合創(chuàng)始人彭林博士主持，來自海內外的名校教授、罕見病臨床專家、科技創(chuàng)業(yè)者、專業(yè)投資者及各級政府領導等近百人相聚一堂，聚焦CNS領域科研和臨床進展，探討最新前沿技術應用，促進政、產(chǎn)、學、研、醫(yī)協(xié)同及資本賦能。
蕭山開發(fā)區(qū)黨工委委員、管委會副主任張凱云致歡迎辭。她指出，蕭山區(qū)對生物科技產(chǎn)業(yè)發(fā)展十分重視和支持，她表示：“以生物技術產(chǎn)業(yè)為主要方向的傳化科技城，充分發(fā)揮傳化鏈主優(yōu)勢，建設滿足科創(chuàng)企業(yè)不同階段需求的專業(yè)載體、搭建全生命周期的百億基金群、踐行研招投運服一體化的產(chǎn)業(yè)園經(jīng)營體系，引領區(qū)域新質生產(chǎn)力發(fā)展典范。歡迎海內外科學家和創(chuàng)業(yè)者來這片熱土，創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)、幸福生活?！?/p>
《罕見病/遺傳病診療產(chǎn)品的研究與臨床轉化》
浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院醫(yī)學遺傳科/罕見病診治中心主任 吳志英
吳志英博士從罕見病的背景現(xiàn)狀，到診療技術平臺的搭建、新藥研發(fā)進展、基礎研究和臨床轉化等多個角度，對我國罕見病發(fā)展進行回顧和展望。她還分享了浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院醫(yī)學遺傳科在罕見病領域研究中的歷程和成果，為相關研究者提供了重要借鑒，并呼吁更多力量參與到罕見病的研究、診斷和治療中。
哥倫比亞大學神經(jīng)科學教授 Neil A. Shneider
Neil A. Shneider教授帶來了Fus突變ALS的最新研究進展，他從定義，發(fā)病機制、臨床表現(xiàn)、全球在研項目等方面，全面介紹了ALS（肌萎縮側索硬化癥）這個罕見病。他在FUS突變ALS上的研究成果不僅提供了ALS治療新途徑，也為其他CNS疾病的藥物研發(fā)提供了參考。
美國芝加哥大學神經(jīng)科學教授 Raymond P. Roos
Raymond P.Roos教授分享了通過病毒在小鼠中樞神經(jīng)系統(tǒng)中遞送C9ORF72的反義重復序列研究。他的研究發(fā)現(xiàn)，C9ORF72關鍵起始密碼子的突變引起了反義DPR（二肽重復）蛋白的產(chǎn)生。他一直從事動物模型構建以及識別ALS的關鍵基因的研究，致力于探索ALS的發(fā)病機制。他的最新研究成果為理解C9ORF72的突變如何引發(fā)神經(jīng)退行性疾病提供了新的思路，有望推動未來相關治療的戰(zhàn)略發(fā)展。
浙江大學醫(yī)學院教授 白 戈
白戈教授介紹了Charcot-Marie-Tooth type 2 neuropathies CMT2作為一組遺傳異質性疾病的形成機理與分子聯(lián)系。研究發(fā)現(xiàn)，在環(huán)境應激時，許多CMT2引起的突變蛋白通過進入應激顆粒（SGs），與G3BP異常相互作用并整合到SG通路中。這些發(fā)現(xiàn)不僅揭示了不同的CMT 2突變體之間的應力依賴的分子聯(lián)系，也為理解環(huán)境介入下的遺傳異質性提供了概念框架。
對話聚焦“基因治療在神經(jīng)系統(tǒng)疾病的應用前景”
在清華大學基礎醫(yī)學院副院長&神濟昌華創(chuàng)始人賈怡昌教授主持下，哥倫比亞大學神經(jīng)科學教授Neil A. Shneider、浙江大學醫(yī)學院附屬精神衛(wèi)生中心（杭州七院）主任鄧偉教授、科動生物創(chuàng)始人魏東博士、神拓生物創(chuàng)始人周露博士、傳化科技城生科基金合伙人謝恩偉先生等嘉賓，就“基因治療在神經(jīng)系統(tǒng)疾病的應用前景”主題展開熱烈討論。
嘉賓們圍繞基因治療為主的先進療法：中美之間科研與臨床轉化異同、國內監(jiān)管及審批政策、定價與支付體系等要點展開了激烈討論。專家們一致認為，CGT行業(yè)已成為生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的第三次革命浪潮，倡議醫(yī)產(chǎn)學研協(xié)同，推進基礎研發(fā)、創(chuàng)新技術、醫(yī)學轉化與臨床應用，尤其是突破性療法及提高藥物可及性方面需更加努力。其中，謝恩偉著重分享了過去一年，傳化生科基金在先進療法領域布局的4個項目背后的投資邏輯和生態(tài)打造方面的行動策略。在被問及20多年如一日在CNS領域尤其是漸凍癥方面的科學探索、技術研發(fā)和創(chuàng)業(yè)體會，賈怡昌教授感懷至深的是，對于科學的嚴謹和勇于創(chuàng)新的雙向奔赴，對創(chuàng)業(yè)的百感交集，和對攻克漸凍癥義無反顧的決心。
彭林博士感慨道：擁有38年發(fā)展歷程的傳化集團踐行長期主義，生生不息耕耘傳化科技城20余年；CNS領域孜孜不倦的產(chǎn)學研奮斗者，不畏艱難同樣踐行著長期主義，相信同路人一定會相逢。
本次論壇由杭州傳化科技城和神濟昌華聯(lián)合舉辦，蕭山經(jīng)濟技術開發(fā)區(qū)和科技城管理局大力支持。
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